🟧۱-ژن‌درمانی لِنملدی (Lenmeldy)
مورد مصرف: درمان کودکان مبتلا به لکودیستروفی متاکروماتیک (MLD)
سازنده: اُرچارد تراپیوتیکس (Orchard Therapeutics)
قیمت: ۴.۲۵۰.۰۰۰ دلار
🟧۲- ژن‌درمانی کِبیلیدی (Kebilidi)
درمان کودکان و بزرگسالانِ مبتلا به یک اختلال ارثی فوق‌العاده نادر با نام کمبود ال-آمینو اسید دکربوکسیلاز (AADC
پی‌تی‌سی تراپیوتیکس (PTC Therapeutics)
۳.۹۵۰.۰۰۰ دلار
🟧۳-ژن‌درمانی بِک‌وِز (Beqvez)
هموفیلی
فایزر
۳.۵۰۰.۰۰۰ دلار
🟧۴-سلول‌درمانی رایانسیل (Ryoncil)
درمان نوعی عارضه که پس از پیوند سلول‌های بنیادی یا مغز استخوان موسوم به بیماری پیوند در برابر میزبان (GVHD) رخ می‌دهد
مِزوبلاست (Mesoblast)
۱.۵۵۲.۰۰۰ دلار
🟧۵- داروی خوراکی میپلیفا (Miplyffa)
درمان علائم عصبی مرتبط با بیماری نیمن پیک نوع سی (NPC)
زِورا تراپیوتیکس (Zevra Therapeutics)
۱.۰۲۰.۰۰۰ دلار
/انتهای پیام/