ریجنرون فارماسوتیکالز (Regeneron Pharmaceutical) اعلام کرد: ژن‌درمانی تحقیقاتی این شرکت در یک مطالعه فاز اولیه به میانی، شنوایی یک کودک را ظرف‌مدت ۲۴ هفته به سطح طبیعی بهبود بخشید.
این دختر ۱۸ ماهه بریتانیایی به نخستین فردی در جهان تبدیل شد که شنوایی‌اش را در یک آزمایش ژن‌درمانی پیشگامانه به‌دست آورد.
او به‌دلیل نوروپاتی شنوایی؛ که به علت اختلال در تکانه‌های عصبی از گوش میانی به مغز ایجاد می‌شود؛ کاملا ناشنوا به‌دنیا آمده بود.
نوروپاتی شنوایی می‌تواند ناشی از نقص در ژن OTOF باشد که مسئول ساخت پروتئینی به‌نام اتوفرلین است.
کودکی دیگر نیز این ژن‌درمانی را در بیمارستان دانشگاه کمبریج دریافت کرده که نتایج مثبت آن پس از ۶ هفته مشاهده شده است.
/انتهای پیام/