اطلاعیه شرکت داروسازی بریج‌بایو فارما (BridgeBio Pharma): داروی آزمایشی ما، انکالرت (Encaleret)، برای درمان بیماری ژنتیکی نادر «هیپوکلسمی اتوزومال غالب نوع ۱» (ADH۱) در یک مطالعه بالینی فاز نهایی موفقیتی قابل توجه داشت.
براساس نتایج این مطالعه، ۷۶ درصد از ۶۷ بیمار پس از ۲۴ هفته درمان با انکالرت به سطح هدف کلسیم خون و ادرار دست یافتند، در حالی که همین بیماران هنگام استفاده از درمان استاندارد در مراحل اولیه مطالعه تنها ۴ درصد موفق به تحقق اهداف شده بودند. ADH۱ بیماری نادری است که باعث کاهش سطح کلسیم خون و افزایش کلسیم ادرار می‌شود و می‌تواند علائمی مانند گرفتگی و اسپاسم عضلانی و گاهی مشکلات کلیوی ایجاد کند.
این دارو تمامی اهداف اصلی و فرعی مطالعه را محقق کرده و این موفقیت می‌تواند مسیر تایید نهایی دارو و دسترسی سریع‌تر بیماران به درمان را هموار کند.
/انتهای پیام/