اسکولار راک (Scholar Rock): در یک مطالعه فاز نهایی داروی آزمایشی برای درمان بیماری آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) به هدف اصلی خود دست یافتیم.
بیماری SMA از تولید یک پروتئین لازم برای رشد عصبی عضلانی در بدن جلوگیری می‌کند و باعث ضعیف‌تر شدن کودکان در انجام کارهایی مانند راه‌‌رفتن، صحبت‌کردن، و قورت‌دادن می‌شود.
آپیتِگروماب با مسدود کردن اثرات میوستاتین، پروتئینی که رشد عضلانی را مهار می‌کند، قدرت و رشد عضلانی را بهبود می‌بخشد.
اکنون داروهای اسپینرازا (Spinraza)، ژن‌درمانی زولگنسما (Zolgensma)، و داروی خوراکی اوریسدی (Evrysdi.) به ترتیب ساخت شرکت‌های بایوژن، نوارتیس، رُش و پی‌تی‌سی تراپیوتیکس برای درمان SMA مورد تایید سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) قرار گرفته‌اند.
/انتهای پیام/