فنسالاران/
شرکت اولتراجنیکس فارماسوتیکال (Ultragenyx Pharmaceutical) از تایید ژندرمانی «گنگلایکوس، Genglycos» توسط FDA برای درمان بیماری ذخیره گلیکوژن نوع یک (GSDIa)؛ که با نام بیماری فونژیرکه نیز شناخته میشود؛ خبر داد.
سهام اولتراجنیکس در معاملات پس از پایان رسمی بازار ۷.۵ درصد افزایش یافت.
این بیماری یک اختلال ژنتیکی بسیار نادر است که در اثر کمبود آنزیمی ایجاد میشود که به آزادسازی گلوکز از کبد و ورود آن به جریان خون کمک میکند. این کمبود، توانایی کبد برای تنظیم سطح گلوکز خون را کاهش میدهد و با افت شدید و بالقوه تهدیدکننده قند خون همراه است.
مدیریت روزانه این بیماری مستلزم مصرف مداوم نشاسته ذرت خام بهعنوان درمان خوراکی جایگزین گلوکز است.
گنگلایکوس با هدف قرار دادن علت زمینهای بیماری، به تجزیه طبیعی گلیکوژن برای تولید گلوکز کمک میکند؛ فرآیندی که به تنظیم سطح قند خون و کاهش وابستگی بیماران به نشاسته ذرت کمک میکند.
/واحد خبرهای خارجی
/انتهای پیام/