سازمان غذاوداروی آمریکا، داروی شرکت زِورا تراپیوتیکس (Zevra Therapeutics) را برای یک اختلال ژنتیکی نادر که بر سیستم عصبی و سایر اندامها اثر میگذارد، تایید، و آن را به نخستین دارو برای این بیماری تبدیل کرد.
داروی خوراکی میپلیفا (Miplyffa) / آریموکلومول (arimoclomol) برای درمان علائم عصبی مرتبط با بیماری نیمن پیک نوع سی (NPC)، در ترکیب با داروی میگلوستات (miglustat) که با نام تجاری زاوِسکا (Zavesca) شناخته میشود در افراد ۲ سال به بالا تایید شده است. مبتلایان به این بیماری بهطور متوسط حدود ۱۳ سال عمر میکنند.
میپلیفا با هشدار بروز واکنشهای بیشحساسیت از جمله کهیر و آنژیوادم همراه است؛ وضعیتی که باعث تورم زیر پوست میشود.
/انتهای پیام/
