طرح جدید FDA/
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا پیشنهادی جدید ارائه داد تا فرآیند تایید داروهای بیماری‌های نادر با تعداد بیماران بسیار کم سریع‌تر و ساده‌تر شود. در این طرح، حتی داده‌های حاصل از کارآزمایی‌های تک‌گروهی یعنی مطالعاتی که در آن همه بیماران تنها یک درمان را دریافت می‌کنند، و با گروه کنترل مقایسه نمی‌شوند، قابل استفاده خواهد بود.
براساس معیارهای FDA، این فرآیند برای داروهایی اعمال می‌شود.
✔️بیماری مورد نظر کمتر از ۱,۰۰۰ نفر بیمار در آمریکا باشد.
✔️برای درمان یک نقص ژنتیکی طراحی شده باشد.
✔️هیچ درمان جایگزین کافی برای تغییر روند بیماری وجود نداشته باشد.
✔️اثربخشی دارو باید با داده‌های تکمیلی و تاییدکننده مانند عملکرد دارو در محل هدف و داده‌های پیش‌بالینی اثبات شود.
این طرح می‌تواند مسیر دسترسی بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر به درمان‌های نوآورانه را کوتاه‌تر و سریع‌تر کند.
/انتهای پیام/