از بررسی‌های FDA/
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا: هم‌زمان با دریافت گزارش‌هایی مبنی بر سرطان خون ناشی از استفاده از ژن‌درمانی اِسکای‌سونا (Skysona) ساخت شرکت بلوبرد بایو (bluebird bio)، در حال بررسیِ نیاز به اقدامات نظارتی بر روی این ژن‌درمانی هستیم.
اِسکای‌سونا در سال ۲۰۲۲ توسط FDA برای یک اختلال عصبی نادر با نام آدرنولکودیستروفی مغزی (CALD) تایید شد و قیمت آن در زمان عرضه ۳ میلیون دلار بود.
یک نفر از هر ۲۰ هزار تا ۵۰ هزار نفر در سراسر جهان به CALD مبتلا می‌شوند؛ بیماری‌ای که معمولا در پسران ۳ تا ۱۲ ساله رخ می‌دهد.
اطلاعات تجویز اِسکای‌سونا پیش‌تر شامل هشداری برای سرطان خون از جمله لوسمی، و سندروم‌های میلودیسپلاستیک بوده است؛ گروهی از سرطان‌ها زمانی رخ می‌دهند که مغز استخوان به‌جای سلول‌های سالم سلول‌های خونی نابالغ تولید می‌کند.
/انتهای پیام/