ریجنرون فارماسوتیکالز (Regeneron Pharmaceuticals): ژن‌درمانی آزمایشی این شرکت در ۱۰ کودک از ۱۱ کودکِ ۱۰ ماهه تا ۱۶ ساله که با ناشنوایی ناشی از جهش ژنی متولد شده بودند، باعث بهبود شنوایی شد.
به گفته این شرکت، نخستین کودکی که در این مطالعه ژن‌درمانی ریجنرون را دریافت کرد یک کودک ۱۰ ماهه بود که شنوایی‌اش در بیشتر فرکانس‌های صوتی مربوط به گفتار در سطح نرمال، بهبود یافت.
این داده‌ها که در اورلاندو، فلوریدا ارائه شد، و به اثربخشی چنین درمان‌هایی در کودکان اضافه شد که به ناشنوایی عمیق ناشی از جهش در ژن OTOF (otoferlin) مبتلا هستند.
جاناتان ویتون، رئیس برنامه جهانی واحد داروهای ژنتیکی ریجنرون گفت:
این یک بیماری فوق‌العاده نادر است و سالانه کمتر از ۵۰ کودک با این جهش متولد می‌شوند.
/انتهای پیام/