انستیتوی ملی تعالی سلامت و مراقبت بریتانیا (NICE): قرار است سرویس سلامت همگانی ژن‌درمانی را ارائه کنیم که هدف آن درمان بیماری سلول داسی‌شکل است.
ژن‌درمانی کَسگِوی (Casgevy) ساخت شرکت‌های ورتکس فارماسوتیکالز (Vertex Pharmaceuticals) و کریسپر تراپیوتیکس (CRISPR Therapeutics) برای هر دوره حدود ۱.۶۵ میلیون پوند (۲.۱ میلیون دلار) هزینه برای سیستم مراقبت‌های بهداشتی با بودجه دولتی خواهد داشت.
آژانس نظارتی داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) در سال ۲۰۲۳ برای نخستین بار در جهان این درمان را که از ابزار ویرایش ژن کریسپر استفاده می‌کند، تایید کرد.
بیماری سلول داسی‌شکل یک بیماری جدی و مادام‌العمر ناشی از خطاهایی در ژن‌های هموگلوبین هستند که توسط گلبول‌های قرمز خون برای حمل اکسیژن در سراسر بدن استفاده می‌شود.
این درمان با خارج‌کردن سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار و ویرایش یک ژن در سلول‌ها در آزمایشگاه انجام می‌شود و سلول‌های اصلاح‌شده پس از آماده‌سازی مغز استخوان به بیمار تزریق می‌شوند.
/انتهای پیام/
