سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا ژن‌درمانی شرکت پی‌تی‌سی تراپیوتیکس (PTC Therapeutics) برای درمان یک اختلال بالقوه مهلک کمبود آنزیم را تایید کرد.
این دارو که با نام تجاری کِبیلیدی (Kebilidi) فروخته می‌شود، یک درمان یک‌نوبته برای کودکان و بزرگسالانِ مبتلا به یک اختلال ارثی فوق‌العاده نادر با نام کمبود ال-آمینو اسید دکربوکسیلاز (AADC) است.
تخمین زده می‌شود که کمتر از هزار نفر به این اختلال در آمریکا مبتلا هستند.
تاکنون هیچ درمان تاییدشده‌ای برای این بیماری وجود نداشته و پزشکان اغلب، بیماران را با انواع داروها از جمله داروهای فعال‌کننده گیرنده‌های دوپامین، درمان می‌کنند.
داروی کِبیلیدی به پوتامن- بخشی از مغز که با یادگیری، کنترل حرکت و گفتار مربوط است- وارد می‌شود و برای استفاده از یک ویروس اصلاح‌شده به‌منظور حمل ژن AADC به سلول‌های عصبی طراحی شده است.
/انتهای پیام/
