سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا، داروی شرکت اینترابایو (IntraBio) را برای یک اختلال ژنتیکی نادر و مهلک تایید کرد.

این تاییدیه تنها چند روز پس از تایید میپلیفا (Miplyffa) ساخت شرکت زِورا صورت گرفت که نخستین دارو برای درمان بیماری نیمن پیک نوع سی (NPC) است.

بیماری NPC یک اختلال ژنتیکی نادر است که سیستم عصبی و سایر اندام‌ها را تحت‌تاثیر قرار می‌دهد و با گذشت زمان باعث ناتوانی‌های جسمی مانند مشکلاتی در گفتار، بلع، هماهنگی و در یک کلام دست‌و‌پاچلفتگی می‌شود.

این بیماری می‌تواند در دوران نوزادی و بزرگسالی رخ دهد و به‌همین دلیل گاهی اوقات به آن «بیماری آلزایمر دوران کودکی» می‌گویند. عمر افرادی که به NPC مبتلا می‌شوند کوتاه است.

داروی خوراکی IB۱۰۰۱ ساخت اینترابایو که با نام تجاری آکنورسا (Aqneursa) به فروش می‌رسد برای درمان علائم عصبی مرتبط با NPC در بزرگسالان و بیماران با وزن دست‌کم ۱۵ کیلوگرم تایید شده است.

/انتهای پیام/