نابینایی ارثی و ژن‌درمانی/
دیستروفی بوتنیا نوعی کوری ارثی، عمدتا در منطقه وِسترباتن در سوئد شایع است، اما در سایر نقاط جهان نیز شناسایی شده.
اکنون یک مطالعه جدید نشان می‌دهد که ژن‌درمانی می‌تواند بینایی را در بیماران مبتلا به این بیماری بهبود بخشد.
آن‌ها از یک ویروس به اصطلاح ناقل ویروسی استفاده کردند. یک ناقل ویروسی، ویروس طراحی‌شده خاص است که از نظر ژنتیکی اصلاح شده تا حاوی ژن سالم RLBP۱ باشد، ژنی که در دیستروفی بوتنیا آسیب دیده است.
ناقل ویروسی از طریق یک روش جراحی پیشرفته در ۱۲ فرد مبتلا به این بیماری به زیر شبکیه چشم تزریق شد. هدف این است که پس از درمان، ناقل ویروسی توسط سلول‌های شبکیه جذب شود، جایی‌که می‌تواند پروتئین طبیعی تولید کند. نتایج اولیه این مطالعه نشان می‌دهد که عملکرد بینایی ۱۱ نفر از افراد به‌طوری قابل‌توجه بهبود یافته است.
نتایج به این دلیل مهم هستند که نابینایی ارثی شایع‌ترین علت نابینایی در افراد جوان‌تر و توانمند است و هیچ درمانی برای اکثریت قریب به اتفاق افراد مبتلا وجود ندارد.
/انتهای پیام/