سازمان غذاوداروی آمریکا گسترش موارد مصرف ژن‌درمانی اِلِویدیس (Elevidys) شرکت سارپتا تراپیوتیکس (Sarepta Therapeutics) را برای بیماران ۴ سال به بالای مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) تایید کرد و با این تایید منجر به افزایش ۳۶ درصدی سهام این شرکت شد.
ژن‌درمانی اِلِویدیس نتوانست به‌طرزی قابل‌توجه عملکرد حرکتی را بیماران ۴ تا ۷ ساله مبتلا به DMD در مقایسه با دریافت‌کنندگان دارونما در هفته ۵۲ بهبود بخشد، اما به تمام اهداف ثانویه خود در کارآزمایی دست یافت بدون آن‌که علائم ایمنی جدیدی مشاهده شود.
تخمین‌ها می‌گویند: DMD [که یک اختلال عصبی نادر تحلیل‌رفتن عضلات است و به‌دلیل کمبود پروتئین دیستروفین رخ می‌دهد] از هر ۳۵۰۰ تولد پسر در سراسر جهان، یک نفر را تحت تاثیر قرار می‌دهد.
این بیماری ماهیچه‌های اسکلتی و قلب را تضعیف می‌کند که به‌سرعت با گذشت زمان بدتر می‌شوند و بیماران اغلب در ۲۵ سالگی جان خود را بر اثر این بیماری از دست می‌دهند.
/انتهای پیام/
