فن‌سالاران/
اطلاعیه داروسازی اولتراجنیکس فارماسوتیکال (Ultragenyx Pharmaceutical): سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا، ژن‌درمانی این شرکت با نام «فایووی، Fayuvi » را برای کودکان مبتلا به سندرم سان‌فیلیپو نوع A تایید کرد؛ بیماری ارثی نادری که به‌تدریج موجب آسیب به مغز و سیستم عصبی می‌شود.
سندرم سان‌فیلیپو نوع A در اثر کمبود آنزیمی به نام سولفامیداز ایجاد می‌شود. این کمبود باعث تجمع غیرطبیعی یک مولکول قند پیچیده موسوم به هپاران سولفات در بدن و مغز می‌شود که اثرات سمی آن می‌تواند به از دست رفتن تدریجی توانایی‌های شناختی، گفتاری و مهارت‌های حرکتی در کودکان منجر شود.
قیمت ژن‌درمانی فایووی در آمریکا که آن را در زمره گران‌ترین داروهای جهان قرار داد، ۳.۹۵ میلیون دلار تعیین شده است. این محصول به‌عنوان یک درمان یک‌بار مصرف برای یک بیماری نادر و مهلک دوران کودکی عرضه خواهد شد.
/واحد خبرهای خارجی
/انتهای پیام/