فن‌سالاران/
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا، مجوز گسترش استفاده از ژن‌درمانی «کسگِوی، Casgevy» ساخت شرکت ورتکس فارماسوتیکالز (Vertex Pharmaceuticals) را برای کودکان مبتلا به اختلالات ارثی خون از سن دو سالگی، از جمله بیماری کم‌خونی داسی‌شکل، صادر کرد. این نخستین ژن‌درمانی است که برای این گروه سنی مجوز مصرف دریافت می‌کند.
کسگِوی، یک درمان یک‌نوبته است که با استفاده از سلول‌های بنیادی خون خود بیمار تولید می‌شود. این درمان پیش‌تر برای بیماران ۱۲ ساله و بالاتر مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل یا بتا تالاسمی وابسته به تزریق، خون مجوز مصرف دریافت کرده بود.
کم‌خونی داسی‌شکل یک اختلال ارثی خون است که موجب تغییر شکل گلبول‌های قرمز و اختلال در انتقال اکسیژن به بافت‌های بدن می‌شود.
/واحد خبرهای خارجی
/انتهای پیام/