داروی خوراکی آکندروپلازی نتایجی امیدوارکننده داشت

جهش ۷ درصدی سهام بریج‌بایو/

اطلاعیه‌ای از شرکت بریج‌بایو فارما: درمان آزمایشی این شرکت با نام اینفیگراتینیب (infigratinib) در یک مطالعه بالینی فاز نهایی توانسته است نرخ رشد را در کودکان مبتلا به آکندروپلازی افزایش دهد؛ نوعی اختلال ژنتیکی نادر که به کوتولگی منجر می‌شود.
انتشار این نتایج باعث افزایش سهام حدود ۷ درصدی این شرکت در معاملات بورس شد.

بر اساس داده‌های این کارآزمایی، بیماران دریافت‌کننده اینفیگراتینیب پس از ۵۲ هفته به‌طور میانگین افزایش ۱.۷۴ سانتی‌متری بیشتری در نرخ رشد نسبت به گروه دریافت‌کننده دارونما ثبت کردند.

آکندروپلازی شایع‌ترین نوع کوتولگی ژنتیکی محسوب می‌شود و گزینه‌های درمانی محدودی برای آن وجود دارد. در حال حاضر، داروی تزریقی وُکسزوگو (Voxzogo) متعلق به شرکت بایومارین فارماسوتیکال تنها درمان تأییدشده برای این بیماری است. هم‌چنین داروی ترنس‌کان سی‌ان‌پی (TransCon CNP) شرکت اسکندیس (Ascendis) در دست بررسی سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) قرار دارد.

/انتهای پیام/