برای بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی/
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا: ژن‌درمانی جدید شرکت نوارتیس با نام ایتویسما (Itvisma) را برای درمان بیماران دو ساله و بالاتر مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) که دارای جهش در ژن SMN۱ هستند، تایید کردیم.
این دارو حاوی همان ماده موثره موجود در زولجنسما (Zolgensma) است؛ درمانی که در آمریکا برای بیماران زیر دو سال مجوز دارد.
بر اساس نتایج یک مطالعه فاز نهایی، ایتویسما به بهبود معنادار ۲.۳۹ امتیازی در شاخص سنجش توانایی حرکتی و روند پیشرفت بیماری منجر شده است.
آتروفی عضلانی نخاعی یک اختلال نادر ژنتیکی عصبی‌عضلانی است که در اثر جهش یا حذف ژن SMN۱ ایجاد می‌شود؛ ژنی که برای تولید پروتئین ضروری جهت عملکرد عضلات، از جمله تنفس و بلع، نقش دارد.
برخلاف زولجنسما که بر اساس وزن بیمار و از طریق تزریق وریدی تجویز می‌شود، ایتویسما به‌صورت غلیظ و مستقیما از طریق نخاع به سیستم عصبی مرکزی تزریق می‌شود و نیازی به تنظیم دُز بر اساس وزن ندارد.
/انتهای پیام/