سازمان غذاوداروی آمریکا، ژن‌درمانی شرکت فایزر را برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B که یک اختلال خونریزی نادر است و تقریبا ۴ نفر از هر ۱۰۰ هزار بزرگسال آمریکایی را تحت تاثیر قرار می‌دهد، تایید کرد.
ژن‌درمانی یک‌نوبته فایزر با نام BEQVEZ برای تحریک تولید پروتئینی به‌نام فاکتور۹ (FIX) توسط بدن خود بیمار به‌جای تزریق وریدی FIX که چندین بار در هفته یا یک‌بار در ماه انجام می‌شود، طراحی شده است.
قیمت این ژن‌درمانی ۳.۵ میلیون دلار در آمریکا تعیین شده است. ژن‌درمانی‌ها اغلب گران هستند و ماندگاری درمان با یک دُز موضوعِ محلِ بحث باقی مانده است.
تاییدیه FDA بر اساس نتایج یک کارآزمایی با ۴۵ شرکت‌کننده بود که نشان داد یک دُز واحد از BEQVEZ مانند تزریق پروتئین که استاندارد مراقبت این بیماری است، بعد از یک سال هم‌چنان موثر است و از خونریزی ۶۰ درصد از بیماران در مقایسه با ۲۹ درصد از دریافت‌کنندگان تزریق وریدی FIX به‌طور کامل پیشگیری کرد.
/انتهای پیام/
