سازمان غذا و داروی آمریکا، داروی فورزینیتی (Forzinity) ساخت شرکت استلث بیوتراپیوتیکس (Stealth Biotherapeutics) را برای درمان سندرم بارث (Barth syndrome) تأیید کرد.
این بیماری ژنتیکی نادر و تهدیدکننده زندگی، عمدتاً مردان را درگیر می‌کند و با نارسایی قلبی شدید در نوزادی آغاز می‌شود. سندرم بارث بر میتوکندری‌ها، بخش‌های تولیدکننده انرژی در سلول‌ها اثر می‌گذارد و سلامت بیماران را به شدت تهدید می‌کند.
داروی فورزینیتی به‌صورت تزریق زیرپوستی روزانه برای بیماران با وزن دست‌کم ۳۰ کیلوگرم تجویز می‌شود و تاییدیه آن بر اساس بهبود قدرت عضلات زانو در بیماران صادر شده است.
با وجود تایید FDA، شرکت سازنده موظف است پس از عرضه دارو، اثربخشی و ایمنی آن را در جمعیت بزرگ‌تری از بیماران بررسی کند.
/انتهای پیام/