سازمان غذاوداروی آمریکا، داروی هموفیلی شرکت داروسازی سانوفی با نام کییوفیتلییا (Qfitlia)/فیتوسیران (fitusiran) را برای بیماران ۱۲ سال به بالای مبتلا به هموفیلی A یا B، با یا بدون مهارکنندههای فاکتور ۸ یا ۹ تایید کرد.
برخلاف داروی هموفیلی تزریق هفتگی هیمپاوزی (Hympavzi) شرکت فایزر، و داروی آلهمو (Alhemo) شرکت نووُ نوردیسک که به طریق روزانه مصرف میشود، کییوفیتلییا نوعی جدید از درمان است که بهصورت زیرِ پوستی هر دو ماه یکبار برای مبتلایان به این اختلال نادر لختهشدن خون تجویز میشود.
این دارو به جلوگیری از خونریزی و کاهش آنتیترومبین، پروتئینی که لختهشدن خون را به تاخیر میاندازد، کمک میکند.
کییوفیتلییا در آوریل با قیمت سالانه ۶۴۲ هزار دلار در دسترس بیماران قرار میگیرد.
افراد مبتلا به هموفیلی یک نقص در ژنی دارند که تولید پروتئینهایی به نام فاکتورهای انعقادی را تنظیم میکند. این نقص باعث خونریزی خود به خود یا شدید بهدنبال جراحات یا جراحی میشود.
/انتهای پیام/