اعلامیهی میریوم فارماسوتیکالز (Mirum Pharmaceuticals): سازمان غذاوداروی آمریکا استفاده گسترده از داروی خوراکی شرکت ما را برای درمان خارش ناشی از یک اختلال کبدی در بیماران ۵ سال به بالا تایید کرد.
با این تاییدیه ارزش سهام میریوم با ۶.۶ درصد افزایش به ۲۹.۶ دلار رسید.
داروی لیومارلی (Livmarli) برای درمان خارش ناشی از یک اختلال ژنتیکی بهنام کلستاز درونکبدی پیشرونده خانوادگی (PFIC) استفاده میشود. این اختلال باعث بیماری کبدی پیشرونده و معمولا نارسایی کبد میشود.
لیومارلی پیشتر برای نوع دیگری از اختلال ژنتیکی نادر کبدی به نام سندروم آلاژیل (ALGS) تایید شده است.
تاییدیه FDA بر اساس دادههای یک مطالعه فاز نهایی بر روی ۹۳ بیمار یک تا ۱۷ ساله مبتلا به PFIC بود که در آن کارآزمایی، این دارو به کاهش شدت خارش کمک کرد.
/انتهای پیام/