ارزش‌های نهفته در سلول‌های بنیادی

توسعه درمان‌/

دکتر مریم اسلامی، (پزشک و دکترای تخصصی ژنتیک): محققان برای تحقیقات پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی در دانشگاه کالیفرنیا، لس‌آنجلس (UCLA) موفق به دریافت ۲۱.۸ میلیون دلار کمک‌هزینه از مؤسسه کالیفرنیا برای پزشکی بازساختی، آژانس دولتی سلول‌های بنیادی این ایالت شده‌اند تا درمان‌هایی جدید مبتنی بر سلول‌های بنیادی برای اختلالات نوروسایکاتریک، اختلالات خونی و یک بیماری عصبی‌توسعه‌ای تدارک دهند و پیش ببرند.

کشف اهداف درمانی برای اختلالات نوروسایکاتریک
دکتر آپارنا بهادوری، استاد کمکی شیمی زیستی، موفق به دریافت کمک‌هزینه ۱۰.۳ میلیون دلاری برای تحقیق در زمینه کشف عوامل متابولیک مؤثر در اختلالات نوروسایکاتریک شده است. یک نفر از هر پنج نفر در ایالات متحده از اختلالات نوروسایکاتریک رنج می‌برد و بسیاری از این اختلالات از دوران نوجوانی آغاز می‌شود. درمان‌های موجود عمدتاً بر مدیریت علائم تمرکز دارند، اما نیاز فوری به توسعه درمان‌های مؤثرتر برای پرداختن به علل زیست‌شناختی ریشه‌ای این اختلالات وجود دارد. این پروژه قصد دارد تا از طریق بررسی نقش متابولیسم در توسعه مغز انسان و اختلالات نوروسایکاتریک در مراحل کلیدی تکامل، این شکاف را پر کند.

دکتر بهادوری و همکارانش از مدل‌های ارگانوئید مغزی ۳D مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی که از نمونه‌های بیماران مبتلا به اسکیزوفرنی و اختلال طیف اوتیسم به دست آمده‌اند، استفاده خواهند کرد تا مقایسه کنند که چگونه متابولیسم در یک محیط سالم و یک محیط دچار اختلال، توسعه را هدایت می‌کند. تیم تحقیقاتی که شامل کارشناسانی از UCLA، UCSF و UCSC در زمینه‌های متابولیسم، زیست‌شناسی محاسباتی و اختلالات عصبی‌ توسعه‌ای است، یک چارچوب تکنولوژیکی نوآورانه ایجاد کرده است که تعاملات نورواسیولار را مدل‌سازی می‌کند و این امکان را می‌دهد که سلول‌های عصبی و عروقی از افراد سالم یا مبتلا با یکدیگر ترکیب شوند. این سیستم به شناسایی سلول‌هایی که تحت تأثیر این اختلالات قرار دارند و نحوه آن کمک خواهد کرد. این کار بلافاصله زمینه را برای درمان‌های هدفمند نوآورانه‌ای که شامل مداخلات رژیمی و داروهای جدید برای تحول در مراقبت‌ها می‌شود، فراهم می‌کند.

درمان ژنی برای تالاسمی آلفا ماژور
دکتر دونالد کهن، استاد ممتاز میکروبیولوژی، ایمونولوژی و ژنتیک مولکولی، موفق به دریافت کمک‌هزینه ۵.۶ میلیون دلاری برای پیشبرد درمان ژنی سلول‌های بنیادی برای تالاسمی آلفا، یک اختلال خونی ارثی که تولید هموگلوبین در بدن را کاهش می‌دهد، شده است. بدون هموگلوبین کافی برای حمل اکسیژن در خون، بیماران مبتلا به این بیماری با مشکلاتی مانند کم‌خونی و بدشکلی‌های استخوانی مواجه می‌شوند. افراد مبتلا به نوع شدید این بیماری، تالاسمی آلفا ماژور، با چالش‌های جدی از جمله وابستگی به انتقال خون مادام‌العمر، آسیب‌های شدید به ارگان‌ها و مرگ زودهنگام به دلیل افزایش آهن روبه‌رو هستند. در حالی که پیوند مغز استخوان از یک اهداکننده هماهنگ می‌تواند درمانی باشد، این روش با خطر بیماری پیوند علیه میزبان همراه است که در آن سلول‌های پیوندی به بدن فرد گیرنده حمله می‌کنند. درمانی که دکتر کهن و تیمش در حال توسعه آن هستند شامل جمع‌آوری سلول‌های بنیادی خون بیمار، افزودن ژن آلفاگلوبین گم‌شده، و سپس پیوند مجدد این سلول‌های اصلاح‌شده به بیمار است. این درمان یک‌باره خطر رد سلول‌های اهداکننده را از بین می‌برد و گزینه‌ای ایمن‌تر و بالقوه درمانی برای بیماران مبتلا به تالاسمی آلفا ماژور فراهم می‌آورد.

درمان ژنی برای سندروم آنجلمان
دکتر راجر هالیس، دانشمند پروژه در آزمایشگاه دکتر دونالد کهن، موفق به دریافت کمک‌هزینه ۵.۸ میلیون دلاری برای توسعه درمان ژنی برای درمان سندروم آنجلمان، یک اختلال ژنتیکی نادر که سیستم عصبی را تحت تأثیر قرار می‌دهد، شده است. افراد مبتلا به این سندروم به مراقبت مادام‌العمر نیاز دارند زیرا بیماری موجب فقدان گفتار، اختلالات در عملکرد حرکتی و تعادل، و مشکلات شدید خواب می‌شود. تاکنون هیچ درمانی یا گزینه درمانی مؤثری برای این اختلال وجود ندارد. دکتر هالیس در حال توسعه رویکرد درمانی ژنی است که در آن سلول‌های بنیادی خون بیمار با استفاده از یک بردار ویروسی اصلاح می‌شوند تا یک نسخه سالم از ژنی جهش‌یافته‌ را که باعث سندروم آنجلمان می‌شود، اضافه کنند و سپس این سلول‌ها مجدداً به بیمار بازگردانده می‌شوند. از آنجا که این بیماری ناشی از جهش در یک ژن واحد به نام UBE3A است، درمان مذکور به‌طور بالقوه می‌تواند درمانی باشد یا علائم ناتوان‌کننده را به‌طرزی قابل توجه کاهش دهد. داده‌های به‌دست‌آمده تا به امروز که توسط شرکت TransformaTx Biotherapeutics، یک شرکت بیوتکنولوژی تأسیس‌شده توسط بنیاد درمان‌های سندروم آنجلمان (FAST)، تأمین شده است، اصلاح کامل علائم را در مدل موش بزرگسال از این بیماری نشان داده‌اند. تیم تحقیقاتی از کمک‌هزینه جدیدCIRM برای آماده‌سازی بسته پیش از درخواست IND به سازمان غذاوداروی ایالات متحده (FDA) استفاده خواهد کرد که اولین گام در راه‌اندازی یک کارآزمایی بالینی فاز ۱ برای ارزیابی این درمان در انسان‌ها است.

https://www.uclahealth.org/news/release/ucla-scientists-awarded-218-million-cirm-grants-advance

/انتهای پیام/