اطلاعیه شرکت داروسازی ریجنرون: داروی آزمایشی ما، با نام گارتوزماب (garetosmab) برای فیبرودیسپلازی استخوانی‌شونده پیشرونده (FOP)، اختلال ژنتیکی نادری که به «سندروم مرد سنگی» نیز شناخته می‌شود، به‌طوری قابل‌توجه رشد غیرطبیعی استخوان را کاهش داده و هدف اصلی یک مطالعه فاز نهایی را محقق کرد.
این بیماری باعث می‌شود عضله، تاندون و رباط به تدریج به استخوان تبدیل شوند و «اسکلت دوم» ایجاد شود، که کاهش تدریجی حرکت و کوتاه‌تر شدن طول عمر بیماران را به دنبال دارد. تاکنون تنها درمان تأییدشده برای FOP داروی سوهونوس (Sohonos) شرکت فرانسوی ایپسِن است که در سال ۲۰۲۳ مجوز سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) را دریافت کرد.
داروی گارتوزماب با مسدود کردن پروتئینی به نام اکتیوین A عمل می‌کند؛ پروتئینی که رشد غیرطبیعی استخوان در عضلات و بافت‌های نرم بیماران مبتلا به FOP را تحریک می‌کند.
/انتهای پیام/