ژن‌درمانی نوارتیس

بهبود عملکرد حرکتی در کودکان مبتلا به نوعی اختلال عضلانی/

نوارتیس: ژن‌درمانی این شرکت به بهبود عملکرد حرکتی در کودکان مبتلا به یک اختلال عضلانی نادر که موجب ضعیف‌شدنِ بیش از حد بیماران در راه‌رفتن، صحبت‌کردن، و بلعیدن می‌شود، کمک کرد.

ژن‌درمانی آناسِـمنوجین اِیب‌پاروُوِک (onasemnogene abeparvovec) یا OAV۱۰۱ IT در یک مطالعه فاز نهایی بر روی بیماران ۲ تا ۱۸ ساله مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) آزمایش شد؛ وضعیتی که در آن بدن، مانع از تولید یک پروتئین لازم برای رشد عصبی‌عضلانی می‌شود.

این درمان یک‌نوبته با نام تجاری زولجنسما (Zolgensma) پیش‌تر در آمریکا برای درمان کودکان زیر ۲ سال مبتلا به این عارضه تایید شده است.

/انتهای پیام/