سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا: برچسب‌گذاری جدید ژن‌درمانی الویِدیس (Elevidys) محصول شرکت سارپتا تراپیوتیکس را تأیید کردیم.
این برچسب شامل جدی‌ترین سطح هشدار ایمنی بوده و استفاده از این درمان را تنها به بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) که قادر به راه‌رفتن هستند، محدود می‌کند.
بر این اساس، یک هشدار سطح بالای دارویی پس از مرگ دو کودک غیرقادر به راه‌رفتن که به‌دنبال دریافت این درمان دچار نارسایی حاد کبد شده بودند، به اطلاعات دارویی افزوده شده است.
طبق برچسب جدید، مجوز استفاده از الویِدیس برای بیماران غیرقابل‌تحرک به‌طور کامل حذف شده و مصرف آن صرفاً برای بیماران قادر به راه‌رفتن چهار ساله و بالاتر مجاز خواهد بود.
سارپتا پس از صدور هشدار ایمنی از سوی FDA در پی این دو مورد مرگ، به‌طور داوطلبانه توزیع ژن‌درمانی ۳.۲ میلیون دلاری خود برای بیماران غیرقادر به راه‌رفتن را متوقف کرده بود.
با این تغییرات، جمعیت بیماران واجد شرایط دریافت الویِدیس به‌شکلی قابل توجه کاهش می‌یابد.
/انتهای پیام/
