گروه فارمینگ/
دکتر حبیب‌الله افشنگ: در چشم‌انداز پویای بیوتکنولوژی، شرکت‌های کمی مانند گروه فارمینگ، نمونه‌ای از تاب‌آوری و نوآوری هستند. فارمینگ که دفتر مرکزی آن در لیدن، هلند است، در توسعه درمان‌های بیماری‌های نادر جایگاهی ویژه پیدا کرده و زندگی بیماران را در سراسر جهان متحول کرده است. این پیشگام بیوتکنولوژی هلندی که در سال ۱۹۸۸ تأسیس شد، ورشکستگی، موانع علمی و چالش‌های بازار را پشت سر گذاشته تا به عنوان یک رهبر در درمان‌های جایگزین پروتئین ظهور کند. این مقاله به سفر فارمینگ، درمان‌های پیشگامانه آن و چشم‌انداز آن برای آینده‌ای که در آن دیگر بیماری‌های نادر نادیده گرفته نمی‌شوند، می‌پردازد.
از چشم‌انداز تا بحران: سال‌های تأسیس
داستان فارمینگ در سال ۱۹۸۸ با یک چشم‌انداز جسورانه آغاز شد: استفاده از فناوری تراریخته برای تولید پروتئین‌های انسانی در شیر حیوانات اصلاح‌شده ژنتیکی. این رویکرد، نویدبخش راه‌حل‌های مقرون‌به‌صرفه برای داروهای بیولوژیکی پیچیده بود. با این حال، این مسیر مملو از چالش‌ها بود. در اوایل دهه ۲۰۰۰، به‌رغم موفقیت‌های اولیه در تولید لاکتوفرین (پروتئینی با خواص ضد میکروبی)، شرکت فارمینگ با فروپاشی مالی مواجه شد. ترکیبی از هزینه‌های بالای تحقیق و توسعه و تأخیرهای نظارتی منجر به ورشکستگی در سال ۲۰۰۱ شد. با این حال، سرسختی این شرکت هم به‌گونه‌ای نمایان شد. با تجدید ساختار استراتژیک و تمرکز مجدد بر بیماری‌های نادر، فارمینگ به سمت درمان‌های پروتئین نوترکیب روی آورد و زمینه را برای محصول شاخص خود، روکونست، فراهم کرد.
روکونست: خط نجات برای بیماران آنژیوادم ارثی
در سال ۲۰۱۰، فارمینگ با تأیید اروپایی روکونست، یک مهارکننده نوترکیب C1 استراز برای آنژیوادم ارثی (HAE) – یک بیماری نادر و تهدیدکننده زندگی که باعث تورم ناگهانی می‌شود – به یک نقطه عطف دست یافت. برخلاف درمان‌های مرسوم مشتق شده از پلاسمای انسان، روکونست با استفاده از خرگوش‌های تراریخته تولید می‌شود، روشی جدید که خلوص و مقیاس‌پذیری را تضمین می‌کند. در سال ۲۰۱۴، روکونست توسط سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) تأیید شد و جایگاه آن را به عنوان یک درمان پیشگام تثبیت کرد. روکونست برای بیماران HAE، تسکین سریع در طول حملات، کاهش میزان بستری شدن و بهبود کیفیت زندگی را ارائه می‌دهد. امروزه، این شرکت به هزاران نفر در سراسر جهان خدمات ارائه می‌دهد و فارمینگ به طور مداوم از طریق مشارکت در بیش از ۵۰ کشور، دسترسی به آن را گسترش می‌دهد.
نوآوری برای جمعیت «یتیم»؛ داروهای Orphan
تعهد فارمینگ به بیماری‌های نادر فراتر از HAE است. در سال ۲۰۲۳، اتحادیه اروپا لنیولیسیب، یک درمان خوراکی برای سندرم دلتای فعال PI3K (APDS)، یک نقص ایمنی نادر که کمتر از ۱۰۰۰ بیمار را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار می‌دهد، تأیید کرد. لنیولیسیب، که با همکاری نووارتیس توسعه یافته است، علت اصلی APDS را هدف قرار می‌دهد و چابکی فارمینگ را در پرداختن به شرایط بسیار نادر نشان می‌دهد. خط تولید این شرکت شامل ژن‌درمانی برای بیماری پمپه ( یکی از بیماری‌های شایع متابولیک که به دلیل نقص در آنزیم لیزوزومی آلفا-4،1 گلوکوزیداز ایجاد می‌شود. این آنزیم برای تجزیه گلیکوژن ضروری است نوزادان مبتلا به بیماری پمپه (pompe disease) معمولا در ماه‌های اول زندگی خود مبتلا به شلی (هیپوتونی) و تاخیر در حرکات به‌دلیل ضعف ماهیچه‌ای هستند.) و نوآوری در درمان‌های مبتنی بر CRISPR است که بر جاه‌طلبی آن برای مقابله با نیازهای پزشکی برآورده نشده تأکید می‌کند.
همکاری‌ها و اکوسیستم زیست‌فناوری هلند
موفقیت فارمینگ با بخش پررونق زیست‌فناوری هلند گره خورده است. این شرکت که در پارک علوم زیستی لیدن – قطب علوم زیستی – واقع شده است، با مؤسسات دانشگاهی مانند دانشگاه لیدن همکاری می‌کند و از تخصص هلندی در تحقیقات کاربردی‌سازی بهره می‌برد. مشارکت با تولیدکنندگان (به عنوان مثال، BioConnection) تولید قوی را تضمین می‌کند، در حالی که اتحاد با توزیع‌کنندگان جهانی، دسترسی به بازار را افزایش می‌دهد. در طول همه‌گیری کووید۱۹، فارمینگ با دیجیتالی کردن آزمایش‌های بالینی، انعطاف‌پذیری خود را در بحران نشان داد.
ایجاد تعادل بین رشد و مسئولیت
از نظر مالی، فارمینگ رشد پایداری را تجربه کرده و در سال ۲۰۲۲، مبلغ ۲۱۲ میلیون یورو درآمد داشته، که ناشی از فروش Ruconest است. با این حال، چالش‌ها همچنان ادامه دارد. قیمت‌گذاری درمان‌های بیماری‌های نادر – که اغلب سالانه بیش از ۱۰۰۰۰۰ دلار است – بحث‌های اخلاقی را برانگیخته است. فارمینگ از طریق برنامه‌های کمک به بیمار و قیمت‌گذاری پلکانی در مناطق کم‌درآمد، به این موضوع می‌پردازد. موانع نظارتی گذشته، از جمله مخالفت سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) با پروتکل‌های تولید، نشان‌دهنده‌ی مسیر باریک بین نوآوری و انطباق با قوانین است.
مسیر پیش رو: افق‌های در حال گسترش
فارمینگ با نگاهی به آینده، قصد دارد سبد محصولات خود را متنوع کند. دستیابی به دارایی‌های ژن‌درمانی و سرمایه‌گذاری در فناوری mRNA، نشان‌دهنده‌ی تغییر به سمت درمان‌های نسل بعدی است. پایداری نیز با ابتکاراتی برای کاهش اثرات زیست‌محیطی در تولید، در اولویت قرار دارد. همان‌طور که سیجمن د وریس، مدیرعامل، اشاره می‌کند، «ماموریت ما تبدیل اکتشاف علمی به امیدی ملموس برای بیمارانی است که جای دیگری برای پناه بردن ندارند.»
نتیجه‌گیری
سفر گروه فارمینگ – از فروپاشی قریب‌الوقوع تا رهبری در حوزه بیوتکنولوژی – نشان‌دهنده‌ی سرسختی روحیه‌ی هلندی است. این شرکت با پیوند دادن علم پیشرفته با اخلاق بیمارمحور، امکاناتی را برای درمان بیماری‌های نادر تعریف کرده است. با این حال، همچنان که پیچیدگی‌های علمی، مالی و اخلاقی را پشت سر می‌گذارد، میراث فارمینگ به توانایی آن در ایجاد تعادل بین نوآوری و شمول بستگی خواهد داشت. در جهانی که ۴۰۰ میلیون نفر از بیماری‌های نادر رنج می‌برند، کار فارمینگ نه تنها پیشگامانه است، بلکه کورسویی از امید است.
/انتهای پیام/
