فایزر اعلام کرد: در یک مطالعه فاز میانی برای یک اختلال تحلیل عضلانی به‌نام دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)، یک بیمار پس از دریافت ژن‌درمانی آزمایشی این شرکت به‌دلیل ایست قلبی جان خود را از دست داد.
کارآزمایی DAYLIGHT در حال آزمایش روی پسران ۲ تا ۳ ساله مبتلا به DMD است. DMD یک اختلال عضلانی ژنتیکی است که در آن اکثر بیماران فاقد پروتئین دیستروفین هستند؛ پروتئینی که به حفظ سلول‌های عضلانی بدن کمک می‌کند.
تخمین زده می‌شود که از هر ۳۵۰۰ تولد پسر در جهان، یک نفر دچار این اختلال می‌شود.
همه شرکت‌کنندگان در این مطالعه به مدت ۵ سال پس از درمان با این ژن‌درمانی که در آگوست ۲۰۲۲ آغاز شد و تخمین زده می‌شود که اوایل سال ۲۰۲۹ به اتمام برسد، زیر نظر قرار خواهند داشت.
فایزر به‌همراه کمیته نظارت بر داده‌های خارجی مستقل در حال بررسی اطلاعات برای درک احتمالی علت این واقعه است.
/انتهای پیام/
