Neuren Pharmaceuticals Limited/
دکتر حبیب‌الله افشنگ: شرکت داروسازی نورن لیمیتد، نمونه قابل مطالعه و ارزشمند یک شرکت داروسازی است (به‌ویژه برای شرکت‌های داخلی خودمان) که در خط مقدم نوآوری زیست‌دارویی در جهان قرار دارد و به توسعه درمان‌های جدید برای برخی از چالش‌برانگیزترین اختلالات عصبی/ رشدی در کودکان مشغول است. (همین‌جا بی‌تعارف در دلم تحسین‌شان می‌کنم. می‌دانید!؟ آنها فقط 8 نفر هستند!)
سفر نورن، که با چشم‌اندازی برای تغییر زندگی آغاز شد، امروزه آن‌را به یک شرکت زیست‌فناوری استرالیایی، و به یک نوآور دارویی شناخته‌شده در سطح جهانی بدل کرده است. آنها داستانی جذاب از دقت علمی، مشارکت‌های استراتژیک و پیشرفت دارو با محوریت بیمار دارند…
تاریخچه و بررسی اجمالی
دفتر مرکزی شرکت داروسازی نورن که در نیوزیلند ثبت شده، در ملبورن استرالیا است، و منحصراً بر داروهای اختلالات عصبی/ رشدی تمرکز دارد، این بیماری در اوایل کودکی بروز می‌کند و با اختلال در اتصال و سیگنال‌دهی سلول‌های مغزی موقعیت بیماری را مشخص می‌کند.
ماموریت نورن هم واضح است: توسعه درمان‌هایی که اختلالات عصبی زمینه‌ای در اختلالاتی مانند سندرم رت، سندرم X شکننده، سندرم آنجلمن، سندرم پیت هاپکینز و سندرم پرادر/ ویلی را برطرف می‌کنند. این‌ها بیماری‌های نادر و ناتوان‌کننده‌ای با نیازهای پزشکی برآورده نشده‌ی قابل توجه هستند که اغلب شامل اختلالات شدید شناختی، حرکتی و رفتاری می‌شوند.
با وجود تأثیر جهانی آن، نورن همچنان یک سازمان نسبتاً کوچک است و در سال‌های اخیر حدود ۸ کارمند داشته است که بهره‌وری و نوآوری قابل توجهی را به ازای هر نفر نشان می‌دهد. این شرکت به‌صورت عمومی در بورس اوراق بهادار استرالیا (ASX) تحت نماد NEU معامله می‌شود و تا اواسط سال ۲۰۲۵ ارزش بازاری تقریباً ۱.۲ میلیارد دلار استرالیا دارد که نشان دهنده اعتماد قوی سرمایه‌گذاران به خط تولید و چشم‌انداز تجاری آن است.
تمرکز علمی و درمانی
تخصص اصلی نورن در اختلالات عصبی/ رشدی ناشی از جهش‌های ژنتیکی است که عملکرد سیناپسی و رشد مغز را مختل می‌کنند. این اختلالات پیچیده، اغلب مادام‌العمر هستند و در حال حاضر فاقد درمان‌های دارویی مؤثر هستند، و همین امر کار نورن را هم فوری و هم پیشگامانه می‌کند.
تروفینتاید (DAYBUE™): یک درمان برجسته برای سندرم رت
محصول شاخص این شرکت، تروفینتاید، یک پیشرفت بزرگ بوده است. تروفینتاید یک آنالوگ مصنوعی از یک پپتید محافظت‌کننده عصبی طبیعی است که از فاکتور رشد شبه انسولین 1 (IGF-1) مشتق شده است و برای بهبود عملکرد عصبی و کاهش التهاب عصبی طراحی شده است.
قابل توجه‌ترین دستاورد تروفینتاید در مارس ۲۰۲۳ حاصل شد، زمانی که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی DAYBUE™ (تروفینتاید) را برای درمان سندرم رت در بیماران دو سال و بالاتر تأیید کرد. سندرم رت یک اختلال عصبی ژنتیکی نادر است که تقریباً منحصراً زنان را تحت تأثیر قرار می‌دهد و با اختلالات شدید شناختی و حرکتی مشخص می‌شود. DAYBUE اولین و تنها داروی تأیید شده توسط FDA به‌طور ویژه برای این بیماری است که نقطه عطفی تاریخی برای بیماران، خانواده‌ها و پزشکان محسوب می‌شود.
پیش از این، نورن یک کارآزمایی دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما در فاز ۲ تروفینتاید در سندرم X شکننده انجام داده بود که مزایای بالینی امیدوارکننده‌ای را نیز نشان داد.
داروی NNZ-2591: افق‌های رو به گسترش در درمان‌های عصبی/ رشدی
هدف ترکیبNNZ-2591 که از طریق تعدیل مسیرهای IGF-1 عمل می‌کند، بازیابی عملکرد سیناپسی و بهبود پیامدهای عصبی است. مطالعات پیش‌بالینی در مدل‌های موش، اثرات مثبتی را در این سندرم‌ها نشان داده است و یک کارآزمایی بالینی فاز ۱، ایمنی و تحمل‌پذیری آن را در انسان تأیید کرده است.
اکنون هیچ دارویی برای این شرایط تأیید نشده است، به جز درمان با هورمون رشد که برخی از علائم سندرم پرادر/ ویلی را برطرف می‌کند، که بر نیاز فوری برآورده نشده تأکید دارد.
نورن حقوق جهانی NNZ-2591 را برای همه موارد به جز سندرم‌های رت و X شکننده حفظ می‌کند، که برای آنها مجوز انحصاری را به شرکت داروسازی آکادیا، شریک تجاری خود، اعطا کرده است.
مشارکت‌های استراتژیک و نظارتی (نقاط عطف)
همکاری نورن با شرکت داروسازی آکادیا در توسعه و تجاری‌سازی موفقیت‌آمیز تروفینتاید نقشی مهم داشته است. آکادیا مجوز انحصاری جهانی برای تروفینتاید و NNZ-2591 در سندرم‌های رت و X شکننده را در اختیار دارد که امکان دسترسی جهانی و تخصص نظارتی را فراهم می‌کند.
این عناوین نشان‌دهنده نادر بودن و شدت بیماری‌هایی است که داروسازی نورن آنها را هدف قرار می‌دهد.
عملکرد مالی و موقعیت بازار
مسیر مالی نورن، به‌ویژه در سال‌های اخیر، قابل توجه بوده است. این شرکت گزارش داد که فروش رکوردشکن DAYBUE™ در سال ۲۰۲۳ به ۲۳۲ میلیون دلار استرالیا رسیده است که افزایشی چشم‌افسا نسبت به ۱۵.۴ میلیون دلار استرالیا در سال ۲۰۲۲ نشان می‌دهد و نشان‌دهنده نفوذ موفق در بازار پس از تأیید FDA است.
درآمد سال ۲۰۲۳ تقریباً ۲۴۰ میلیون دلار استرالیا بود که درآمد خالص آن به ۱۵۷ میلیون دلار استرالیا افزایش یافت، در مقایسه با سود ناچیز در سال‌های قبل. این سودآوری برای یک شرکت زیست‌فناوری که هنوز سرمایه‌گذاری زیادی در توسعه بالینی دارد، قابل توجه است.
سرمایه‌گذاری‌های نقدی و کوتاه‌مدت نورن در پایان سال ۲۰۲۴ به ۲۲۲ میلیون دلار استرالیا رسید که با درآمد حاصل از آکادیا و فروش کوپن‌های بررسی اولویت‌دار (PRV) تقویت شده است و این شرکت را در موقعیت خوبی برای تأمین مالی آزمایش‌های بالینی جاری و آینده بدون نیاز به افزایش سرمایه قرار می‌دهد.
پایپ‌لاین تحقیق و توسعه و مسیرهای آینده
نورن به‌طور فعال در حال انتقال قابلیت‌های خود از فاز ۲ به فاز ۳ توسعه بالینی است که گامی حیاتی در جهت ارائه NNZ-2591 به بازار است. این با هدف ارائه اولین گزینه درمانی تأیید شده برای جامعه هدف بیمار صورت می‌پذیرد.
علاوه بر اختلالات عصبی-رشدی، نورن در حال بررسی آنسفالوپاتی هیپوکسیک-ایسکمیک (HIE)، یک آسیب شدید مغزی در نوزادان ناشی از محرومیت از اکسیژن است. خواص محافظت عصبی NNZ-2591 ممکن است یک رویکرد درمانی جدید ارائه دهد که به‌طور بالقوه هم پیامدهای حاد و هم اختلالات عصبی/ رشدی طولانی مدت را در نوزادان مبتلا بهبود می‌بخشد.
مالکیت معنوی و نوآوری
نورن دارای حق ثبت اختراع صادر شده‌ای است که تروفینتاید و NNZ-2591 را پوشش می‌دهد و درخواست‌های ثبت اختراع دیگری نیز در حال بررسی است که محافظت قوی از مالکیت معنوی را برای درمان‌های کلیدی آن تضمین می‌کند.
نکته مهم این است که این شرکت به اشخاص ثالث حق امتیاز پرداخت نمی‌کند و پتانسیل تجاری خود را به حداکثر می‌رساند.
رویکرد نوآورانه آن -تعدیل مسیرهای مرتبط با IGF-1 و پپتیدهای محافظت‌کننده عصبی- نشان‌دهنده یک استراتژی علمی پیشرفته در نوروفارماکولوژی است که پتانسیل تغییر الگوهای درمانی برای اختلالات نادر عصبی/ رشدی را دارد.
رهبری و حاکمیت شرکتی
تیم رهبری نورن، تخصص عمیق دارویی را با چشم‌انداز استراتژیک ترکیب می‌کند. جان پیلچر از سال ۲۰۲۰ به‌عنوان مدیرعامل فعالیت می‌کند و شرکت را از طریق اخذ مجوزهای نظارتی حیاتی و راه‌اندازی‌های تجاری هدایت می‌کند. هیئت مدیره شامل مدیران باتجربه با سابقه در سرمایه‌گذاری بیوتکنولوژی، توسعه بالینی و حاکمیت شرکتی است که نظارت قوی و جهت‌گیری استراتژیک را تضمین می‌کند.
نیروی کار کوچک اما بسیار ماهر این شرکت با همکاری با شرکای بالینی، نظارتی و تجاری خارجی پشتیبانی می‌شود و چابکی و تمرکز را در یک صنعت رقابتی امکان‌پذیر می‌سازد.
اثرگذاری اجتماعی و مشارکت بیمار
نورن در هسته خود، یک شرکت متمرکز بر بیمار است. بیماری‌هایی را که هدف قرار می‌دهد، نادر اما ویرانگر هستند و اغلب خانواده‌ها را با حمایت یا امید محدودی رها می‌کنند. نورن به طور فعال با گروه‌ها و جوامع مدافع بیماران در ارتباط است تا نیازهای آنها را درک کند و دیدگاه‌های بیمار را در طراحی کارآزمایی بالینی و توسعه دارو لحاظ کند.
تاییدیه DAYBUE™ کورسوی امیدی برای بیماران سندرم رت و خانواده‌های آنها در سراسر جهان بوده است. تعهد مداوم نورن به توسعه درمان برای سایر اختلالات، نشان‌دهنده چشم‌اندازی وسیع‌تر از بهبود کیفیت زندگی کودکانی است که با چالش‌های عصبی مادام‌العمر مواجه هستند.
چالش‌ها و چشم‌انداز
مانند همه شرکت‌های زیست‌دارویی، نورن با چالش‌هایی از جمله خطرات ذاتی توسعه دارو، موانع آزمایشی و رقابت در بازار مواجه است. نادر بودن بیماری‌های هدف آن به معنای جمعیت کمتر بیمار است که می‌تواند جذب کارآزمایی بالینی و مقیاس تجاری را پیچیده کند.
با این حال، نامگذاری داروهای کمیاب Neuron، سبد اختراعات قوی و تجاری‌سازی موفقیت‌آمیز DAYBUE، پایه محکمی را فراهم می‌کند. ذخایر نقدی قابل توجه و جریان‌های درآمدی حاصل از قراردادهای صدور مجوز، آن را در موقعیت خوبی برای پیشبرد NNZ-2591 و کشف موارد جدید مانند HIE قرار می‌دهد.
نتیجه‌گیری
شرکت داروسازی نورن لیمیتد نمونه‌ای از این است که چگونه نوآوری علمی متمرکز، مشارکت‌های استراتژیک و توسعه بیمارمحور می‌تواند درمان‌هایی متحول‌کننده را برای اختلالات عصبی/ رشدی نادر و ویرانگر به ارمغان بیاورد. داستان نورن از آغاز به عنوان یک شرکت زیست‌فناوری کوچک استرالیایی تا یک شرکت میلیارد دلاری با یک داروی تایید شده توسط FDA، داستان پشتکار، تحقیقات پیشرفته و امید برای بیماران در سراسر جهان است.
آمار کلیدی در یک نگاه:
تأسیس: اوایل دهه ۲۰۰۰، ثبت شده در نیوزیلند، دفتر مرکزی در ملبورن، استرالیا
تعداد کارمندان: ۸ نفر (تیم تخصصی و چابک)
ارزش بازار: حدود ۱.۲ میلیارد دلار استرالیا (اواسط ۲۰۲۵)
درآمد ۲۰۲۳: ۲۴۰ میلیون دلار استرالیا
درآمد خالص ۲۰۲۳: ۱۵۷ میلیون دلار استرالیا
تأیید FDA: DAYBUE™ (trofinetide) برای سندرم رت، مارس ۲۰۲۳
خط تولید بالینی: NNZ-2591 در فاز ۲ آزمایشات برای سندرم‌های متعدد
نامگذاری داروهای کمیاب: چندین مورد از FDA و EMA
شریک استراتژیک: داروسازی آکادیا
ذخایر نقدی: ۲۲۲ میلیون دلار استرالیا (پایان ۲۰۲۴).
/انتهای پیام/
