سازمان غذاوداروی آمریکا، داروی شرکت آیونیس فارماسوتیکالز (Ionis Pharmaceuticals) را برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر تایید کرد.
این دارو که از نظر شیمیایی با نام اُلِزارسن (olezarsen) و با نام تجاری تیرینگولزا (Tryngolza) شناخته میشود نخستین درمان تاییدشده برای سندروم شیلومیکرونمی فامیلیال (FCS)، اختلالی است که از تجزیه چربیها در بدن جلوگیری میکند و مشخصه آن سطوح بسیار بالای تریگلیسیرید است.
بیماری FCS ناشی از کمبود در عملکرد لیپوپروتئین لیپاز- مسئول تجزیه تریگلیسیرید- است که منجر به التهاب لوزالمعده در هنگام تجمع در خون میشود.
بر اساس دادههای دولت آمریکا، قریب به ۵ هزار نفر در این کشور به این اختلال دچار هستند.
/انتهای پیام/