برای بیماران تالاسمی بتا/
سرویس سلامت همگانی بریتانیا (NHS) استفاده از ژندرمانی شرکتهای ورتکس فارماسوتیکالز و کریسپر تراپیوتیکس را برای درمان اختلال خونی نادر تالاسمی بتا آغاز کرد.
ژندرمانی کَسگِوی (Casgevy) از طریق مراکز درمانی مجاز با تجربۀ پیوند سلولهای بنیادی از ۷ آگوست در دسترس بیماران واجد شرایط قرار گرفت.
بنابر اعلام NHS، حدود ۴۶۰ بیمار مبتلا به تالاسمی بتا وابسته به تزریق خون در سنین ۱۲ سال به بالا در انگلستان بهطور بالقوه واجد شرایط دریافت هستند که از فناوری ویرایش ژن استفاده میکند.
قیمت این ژندرمانی در بریتانیا ۱.۶۵ میلیون پوند (۲.۰۹ میلیون دلار) است.
این درمان با خارجکردن سلولهای بنیادی از مغز استخوان بیمار و ویرایش یک ژن در سلولها در آزمایشگاه انجام میشود و سلولهای اصلاحشده پس از آمادهسازی مغز استخوان به بیمار تزریق میشوند.
/انتهای پیام/