یک گام بلند/
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا: ژن‌درمانی شرکت آبی‌‌ینا تراپیوتیکس (Abeona Therapeutics) برای یک اختلال پوستی نادر تایید شد.
سهام شرکت داروسازی مستقر در کلیولند در معاملات پیش‌گشایش ۱۳ درصد افزایش یافت.
این ژن‌درمانی که زواسکین (Zevaskyn) نام دارد برای درمان بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به اپیدرمولیز بولوزا [بیماری پروانه‌ای] دیستروفیک نوع مغلوب (RDEB) تایید شده است.
بیماران مبتلا به این اختلال دارای پوستی بسیار شکننده هستند، به‌طوری‌که تاول‌ها و پارگی‌های پوستی به زخم‌هایی گسترده در سراسر بدن تبدیل می‌شوند که به‌سختی بهبود می‌یابند و ممکن است سال‌ها باز باقی بمانند.
این اختلال ناشی از نقص در ژن COL7A1 است که مانع از تولید نوعی کلاژن حیاتی می‌شود؛ کلاژنی که نقشی کلیدی در اتصال لایه‌های بالایی و پایینی پوست دارد.
/انتهای پیام/
