سازمان غذاوداروی آمریکا: Roctavian، یک ژن درمانی مبتنی بر ناقل ویروس مرتبط با آدنو را برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی A شدید تایید کرد.
بیمار باید بدون آنتی بادیهای از قبل موجود علیه ویروس آدنو مرتبط با سروتیپ 5 باشد که توسط آزمایش تایید شده FDA شناسایی میشوند.
تجویز Roctavian که یک محصول ژن درمانی یکبار مصرف است، بهصورت تک دوز به انفوزیون داخل وریدی تزریق می شود. Roctavian شامل یک ناقل ویروسی است که حامل ژن انعقاد فاکتور 8 است. این ژن در کبد برای افزایش سطح FVIII خون و کاهش خطر خونریزی کنترل نشده تکثیر میشود.
ایمنی و اثربخشی Roctavian در یک مطالعه چند ملیتی در مردان بالغ 18 تا 70 ساله مبتلا به هموفیلی A شدید؛ که قبلاً با درمان جایگزین فاکتور VIII تحت مراقبت قرار گرفته بودند؛ ارزیابی شد.
اثربخشی بر اساس نتایج حاصل از گروهی متشکل از 112 بیمار به مدت حداقل 3 سال پس از درمان Roctavian پیگیری شد. پس از تزریق، میانگین میزان خونریزی سالانه از 5.4 خونریزی در سال در ابتدا به 2.6 خونریزی کاهش یافت. در اکثر بیمارانی که Roctavian دریافت کردند از کورتیکواستروئیدها برای سرکوب سیستم ایمنی استفاده شد تا ژن درمانی موثر و ایمن باشد.
(البته این امکان وجود دارد که اثر Roctavian در طول زمان کاهش یابد.)
شایعترین عوارض جانبی مرتبط با Roctavian شامل تغییرات خفیف در عملکرد کبد، سردرد، تهوع، استفراغ، خستگی، درد شکمی و واکنشهای مربوط به انفوزیون بود. با تجویز Roctavian، نظارت دقیق برای واکنشهای مربوط به انفوزیون و افزایش آنزیمهای کبدی توصیه میشود.
در برخی موارد، مشاهده شد که درمان با Roctavian سطوح فعالیت FVIII را بالاتر از حد طبیعی افزایش میدهد. افزایش فعالیت FVIII ممکن است خطر حوادث ترومبوآمبولیک را (یعنی لخته شدن که میتواند با مسدود کردن جریان خون باعث آسیب شود) افزایش دهد.
معرفی توالی DNA محصول Roctavian احتمالا خطر ابتلا به سرطان کبد یا سایر سرطانها را به همراه دارد. هیچ موردی از رویدادهای ترومبوآمبولی یا سرطان مرتبط با Roctavian در مطالعات بالینی مشاهده نشد.
برای تشخیص واجد شرایط بودن بیماران از تست AAV5 استفاده میشود.
تست تشخیصی AAV5 DetectCDx، برای شناسایی بیمارانی که ممکن است از دریافت روکتاویان برای درمان هموفیلی A بهره مند شوند، تایید شده است. این آزمایش در تشخیص آنتیبادیهای ضد AAV5 از قبل موجود موثر بوده، زیرا این آنتیبادیها باعث میشوند تاثیر ژن درمانی کمتر و یا بیاثر شود.
/انتهای پیام/
